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Descubren terapia contra el envejecimiento infantil

Un equipo de investigadores franco-españoles desarrolló una prometedora terapia génica en ratones para curar la progeria, una enfermedad génetica rara que provoca el envejecimiento acelerado en niños, según una investigación publicada en Estados Unidos.

Hasta ahora no existía ningún modelo que reprodujera exactamente los efectos de esta enfermedad en humanos.

Sin embargo, el estudio liderado por Nicolas Lévy y Annachiara De SandreGiovannoli, investigadores respectivamente del Instituto Nacional de la Salud y la Investigación Médica de Francia (INSERM) y la Universidad del Mediterráneo de Marsella, junto a Carlos López-Otín, de la Universidad de Oviedo, en España, permitió crear este modelo.

Lévy y su equipo ya habían descubierto en 2003 el gen responsable de la progeria, también conocido como Síndrome de Hutchinson-Gilford, que es incurable.

En 2008 se había realizado un ensayo clínico con 12 niños que padecían la enfermedad para evaluar los efectos de dos moléculas, cuya función era retrasar los síntomas, pero los resultados fueron limitados.

Las mutaciones asociadas con el gen conocido como LMNA causan la producción de una proteína acortada, la progerina, que se acumula en el núcleo de las células con efectos tóxicos que producen diversas malfunciones.

La progerina se acumula progresivamente en las células sanas y provoca enfermedades y un envejecimiento fisiológico acelerado.

El ensayo clínico europeo de 2008 había probado una combinación de estatinas -principio eficaz contra el colesterol, la ateroesclerosis y el riego de padecer enfermedades cardiovasculares- y de aminobifosfonatos utilizados para tratar la osteoporosis.

Sin embargo, los autores de esta nueva investigación, publicada en la revista médica estadounidense "Science Translational Medicine" y financiada en parte por donaciones realizadas en un programa televisivo de maratón de recaudaciones benéficas (Teletón), continuaron sus esfuerzos en esta ocasión para tratar de corregir los efectos de la alteración genética responsable de la progeria.

Modificación genética

El tratamiento, realizado en ratones modificados genéticamente para que fuesen portadores del mismo defecto genético que los niños, permitió alargar la vida de estos animales y corregir varios de los síntomas.

Los niños que padecen progeria tienen la apariencia de personas mayores que han envejecido aceleradamente, y presentan pelo escaso y lacio, dolores articulares, piel fina y problemas cardiovasculares.

Los ratones que portaban la mutación que causa la progeria presentaban a las tres semanas fallos de crecimiento, pérdida de peso y deformaciones oséas, así como anomalías cardiovasculares y metabólicas como los adultos.

La esperanza de vida de estos roedores se reducía considerablemente, a 103 días de media frente a los dos años que viven los ratones normales. 

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