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Terapia genética resulta exitosa para anemia hereditaria

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Una terapia genética resultó exitosa por primera vez para tratar a un joven que sufría de talasemia, una anemia hereditaria, indicaron médicos e investigadores que la diseñaron.

“Es una primicia mundial”, declaró a la AFP el director científico de la prueba cuyos resultados publica la revista británica Nature, el profesor Philippe Leboulch, del Instituto Nacional de Salud e Investigación Médica (INSERM) y del Comisionado de Energía Atómica (CEA) franceses, así como de la universidad estadounidense de Harvard.

“Se trata de un gran progreso, pero habrá que usarlo con otros pacientes para ver si se confirma”, estimó por su parte la profesora Marina Carazzana-Calvo del hospital Necker, en París.

“El paciente, que tiene hoy 21 años de edad, empezó el tratamiento hace tres años y dejó de necesitar transfusiones sanguíneas hace ya dos años”, explicó Leboulch.
Dicho paciente “encontró un trabajo estable de cocinero en un restaurante parisino”, pero esta evolución debe ser analizada con “cautela”, reconoció Leboulch.
Unas 200.000 personas al año nacen en el mundo con un síndrome talasémico.

LA TERAPIA

La terapia aplicada en esta oportunidad se basa en la extracción de células madre de la médula ósea del paciente, las cuales, tras ser “corregidas” en un laboratorio, vuelven a inyectarse al enfermo.
“El paciente permaneció un mes en el hospital”, indicó la profesora Eliane Gluckman, principal responsable de la prueba clínica.

Para ella, se trata de “un enorme progreso” que permite tratar a “enfermos a los que no se puede injertar médula por no tener hermanos que le puedan donar dicha médula.

Para lograr transferir el voluminoso gen corrector a las células, los investigadores utilizaron un vector viral derivado del VIH tras haberlo vuelto inofensivo, como ya se hizo en París para tratar a dos niños que tenían una enfermedad genética en el cerebro.

El joven francés de origen vietnamita y tailandés que recibió el tratamiento padece un tipo de “beta-talasemia” muy común en el sudeste asiático y en la costa oeste de Estados Unidos.

En los casos más agudos de beta-talasemia, los pacientes sufren de una intensa anemia y sólo logran sobrevivir si reciben transfusiones sanguíneas y un tratamiento para eliminar el hierro que se acumula en el cuerpo como consecuencia de las repetidas transfusiones.

La prueba efectuada con este paciente se repetirá para realizarse en un total de diez enfermos, indicó Leboulch, quien también fundó una sociedad que produce vectores virales y querría extender la investigación a Tailandia.

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